Неопределенность имеет значение: инвестирование в прагматические исследования для изучения систем здравоохранения

Неопределенность имеет значение: инвестирование в прагматические исследования для изучения систем здравоохранения

В июне власти Кении объявили, что они будут использовать государственные средства для покрытия стоимости Xpert MTB / RIF — молекулярного теста на туберкулез в медицинских учреждениях. TB), ранее одобренный ВОЗ и поддерживаемый партнерами по развитию, такими как UNITAID, GFATM и BMGF. Высокая цена на аппарат Xpert MTB / RIF, картриджи и эксплуатационные расходы составляют примерно 0,2% общего бюджета страны на здравоохранение. Хотя Xpert MTB / RIF считается прорывной инновацией в значительном сокращении времени от постановки диагноза до лечения (примерно до двух часов, в то время как другие тесты занимают в среднем несколько недель) и показателя отсева пациентов, тест не привел к явно лучшим результатам для здоровья. или сбережения системы здравоохранения (например, см. оценку ЮНИТЭЙД, в которой в качестве причин для беспокойства указывается доступность и отсутствие связи между диагностикой и лечением). Некоторые эксперты также подчеркнули, что его функционирование не подходит для систем здравоохранения в странах с низким и средним уровнем дохода (СНСД), поскольку оно требует постоянного электричества и кондиционирования воздуха. Таким образом, при развертывании в реальных условиях Xpert MTB / RIF далек от результатов исследовательских клинических испытаний.

Устранение неопределенности на практике: четыре шага

Даже если это не технологическая панацея, о которой изначально предполагалось, история Xpert MTB / RIF может помочь мировому сообществу здравоохранения и независимым национальным плательщикам задуматься о неизбежной неопределенности, которая возникает при внедрении инноваций из лаборатории в реальные мир, и действительно, как решить эту неопределенность . В своей недавно опубликованной статье PNAS Кэссиди и Мански (C&M) именно это и делают. Они используют моделирование на основе теории принятия решений, чтобы обосновать политику «диверсификации» перед лицом того, что они называют «глубокой неопределенностью», когда врачи используют новые технологии с популяциями, отличными от тех, которые изучаются в ходе испытаний.

Чтобы помочь понять, что произошло, когда врачи из стран с низким и средним уровнем дохода в конечном итоге использовали Xpert MTB / RIF, и как это повлияло (или не повлияло) на результаты в отношении здоровья, C&M моделирует, как врач может решить, заказывать ли ТБ и следует ли лечить пациента от ТБ, с результатами тестов или без них. Они подчеркивают роль неопределенности в распространенности ТБ и точности различных тестов для пациентов с разными характеристиками. Они показывают, что с учетом такой неопределенности разумной политикой может быть диверсификация тестирования и лечения, случайное распределение пациентов с определенными характеристиками для различных комбинаций тестирования и лечения.

Их работа связана с другой широко распространенной, но малоизученной проблемой: медицинские технологии непропорционально часто проходят клинические испытания в странах с высоким уровнем доходов (СВД), но внедряются в СНСД без достаточных доказательств того, насколько хорошо они работают в местных системах или их стоимости. профиль при локальном масштабировании. Это мешает странам принимать собственные хорошо информированные решения о том, что покрывать в контексте их расширяющихся схем всеобщего охвата услугами здравоохранения; и что финансировать полностью или частично, особенно в связи с тем, что глобальные партнеры по развитию сокращают свою поддержку в период перехода помощи.

Что еще хуже, мировое сообщество здравоохранения сопротивляется признанию неопределенности, когда она возникает на поддержку, субсидирование и поощрение масштабирования этих технологий в странах с низким и средним уровнем дохода.

Работа C&M имеет несколько важных последствий для исследователей, их спонсоров, а также политиков в разных странах и странах. Вот четыре, которые мы выделили:

1. Честно говорите о неопределенности

Во-первых, редко можно быть уверенным в оценке эффективности вмешательства в реальных условиях, будь то технологическая инновация, такая как Xpert MTB / RIF, или способ предоставления услуг. О первых проблемах сообщалось с мест. Важно, чтобы неопределенность была устранена, насколько это возможно, посредством дальнейших исследований. Более того, последствия неопределенности для бюджетов и улучшения здоровья должны быть признаны при принятии решений об усыновлении и расширении — либо ВОЗ, либо национальными плательщиками (с использованием государственных средств), как в случае Южной Африки и в последнее время, Кенийские правительства. Действительно, как ранние, так и более поздние исследования подчеркивают потенциально ограниченное влияние теста Xpert MTB / RIF на бюджеты и, что наиболее важно, на смертность от туберкулеза. Предполагаемые модели, экстраполирующие оптимистические точечные оценки на реальный мир, могут вводить в заблуждение, если не связаны реалистичными оценками сопутствующей им неопределенности. Принимая во внимание все проблемы, изложенные выше, был бы Xpert MTB / RIF так сильно одобрен и профинансирован?

2. Поддержите прагматическое исследование

Во-вторых, как отмечает C&M, такую ​​неопределенность лучше всего разрешить с помощью прагматических исследований, часто с использованием рандомизации в реальном мире — то, что C&M называет «диверсификацией». Только такие прагматические испытания (и наблюдения) могут охватить критические вопросы, такие как поведение врачей, пациентов и их семей, а также систем в целом, которые, в свою очередь, влияют на влияние технологии на здоровье и расходы. Что касается поведения клиницистов, C&M обнаружил, что «[только] частичное замещение от эмпирического лечения», которое могло объяснить некоторое снижение эффекта Xpert MTB / RIF в реальном мире, было «разумным» в условиях неопределенности.

В более широком смысле слабые стороны систем здравоохранения, такие как нехватка электроэнергии или неэффективные закупки (приводящие к дефициту картриджей в некоторых странах) и контракты, ставящие в невыгодное положение плательщиков с компанией-монополистом, снижали эффективность теста. Ранние надежды на появление на рынке большего количества таких же диагностических средств POC, следовательно, рост конкуренции и давление на цены, не оправдались, что фактически создало монопольную ситуацию с высокими результирующими ценами на товары Xpert и сделало дальнейшее использование теста зависимым от внешних финансовых средств. поддержка. Такие проблемы можно было выявить с самого начала с помощью прагматических исследований. Прагматические исследования могут помочь в принятии политических решений, как в случае HOPE4 , , в котором управление высоким артериальным давлением рассматривается с учетом контекста и учитывается множество факторов, влияющих на клиническую и экономическую эффективность альтернативных вмешательств.

3. Инвестируйте в обучающуюся систему здравоохранения

В-третьих, прагматические исследования могут лечь в основу обучающей системы здравоохранения. (LHS) — система, предназначенная для сбора доказательств на основе реализации политики и практики оказания помощи и применения этих доказательств для повышения качества и ценности. Кое-что из того, что описывают C&M, может быть достигнуто за счет использования естественных вариаций на практике, возникающих из-за неопределенности и распространенных во всех системах здравоохранения во всем мире, для получения полезных доказательств. Такие данные могут затем изменить практику, особенно в условиях, когда решения о внедрении технологий должны основываться на некотором достоверном анализе дополнительных выгод и затрат от нового по сравнению с тем, что уже есть. Это может помочь в разработке институционализированной функции оценки технологий здравоохранения, которая до сих пор широко применяется среди национальных плательщиков (см. Здесь, здесь и здесь для соответствующего обсуждения), но в меньшей степени среди глобальных нормотворческих организаций, таких как ВОЗ, или глобальных закупочных агентств, таких как GFATM, несмотря на их сильно коммерциализированный портфель. LHS будет поощрять, даже санкционировать, исследования эффективности вмешательств как неотъемлемой части процесса принятия технологий или расширения масштабов; например, обусловливая покрытие исследованиями при наличии неопределенности (см. модель покрытия доказательной базой программы Medicare в США; подход «Только в исследованиях», апробированный в Великобритании NICE; и соглашения о выходе на рынок, хотя и менее развитые и распространенные, в СНСД).

4. Пересмотреть и пересмотреть этические требования и нормы отчетности

В-четвертых, в связи с вышеизложенным, для того, чтобы исследования стали более актуальными для политики здравоохранения, текущие этические рекомендации также должны измениться, чтобы учесть потребность в полезных фактических данных для принятия решений о внедрении технологий (см. здесь обсуждение того, как диверсификация C&M может работать в «этически устойчивых обучающихся системах здравоохранения»). Кроме того, анализ и отчетность должны происходить таким образом, чтобы свидетельства были полезны для принятия решений. C&M описывает, как сообщение о положительных и отрицательных прогностических значениях теста (PPV и NPV), например, может быть гораздо более полезным для практикующих врачей, чем нынешняя традиция сосредоточения внимания на чувствительности и специфичности.

Движение вперед перед лицом неопределенности: сеть сбора доказательств

Можно предусмотреть создание сети сбора прагматических доказательств в странах Африки к югу от Сахары , опираясь на успехи Партнерства по клиническим испытаниям в Европе и развивающихся странах (EDCTP), расширяя фокус болезни, чтобы включить НИЗ и их методы дополнительно подтверждают прагматические исследования. Theron et al. Прагматическое испытание 2013 года, которое показало, что Xpert MTB / RIF может не принести ожидаемых преимуществ при развертывании в реальном мире, было профинансировано EDCTP. Такая сеть сделает беспрецедентный для СНСД акцент на практических фактах и ​​данных из реального мира, включая информацию постмаркетингового наблюдения и сбор реальных данных об эффективности и затратах. ЕС признает это как критическое, но в настоящее время этого не хватает для инфекционных заболеваний, ДНТ и НИЗ в странах с низким и средним уровнем дохода, где это исследование наиболее необходимо. Даже в традиционных областях, связанных с туберкулезом, ВИЧ и малярией, данные о реальных последствиях (в отличие от смоделированного анализа) отсутствуют.

Свидетельства того, что работает в этих странах, — основанные на исследованиях, проведенных в Африке, а в идеале — африканскими учреждениями и исследователями — укрепят системы здравоохранения, улучшат результаты, повысят эффективность и помогут создать местный африканский потенциал. Важно отметить, что это поможет ускорить внедрение продукта и обосновать решения во время кризисов, таких как вспышка лихорадки Эбола , а также поможет получить более обоснованные оценки воздействия вмешательств партнеров по развитию чем то, что мы видим сейчас.

Как финансировать эту сеть?

Поскольку Великобритания инвестирует рекордные объемы ОПР в исследования и разработки (НИОКР), включая НИОКР в области здравоохранения, эта британская помощь могла бы стать дополнительным фондом, как один из нас утверждал в другом месте. Wellcome Trust имеет опыт поддержки развития местного исследовательского потенциала и заинтересован в стимулировании разработки и внедрения полезных инноваций в странах с низким и средним уровнем дохода, а также имеет все возможности для более явной и систематической увязки исследований с политикой в ​​тех регионах, где он действует. Действительно, такие центры, как находящийся в Кении KEMRI, возглавляют усилия LHS в регионе. В конечном счете, что-то подобное должно финансироваться устойчивым образом из скудных, но растущих бюджетов здравоохранения стран АЮС. Неоднократные призывы к ограничению 2% или более бюджетов здравоохранения СНСД на исследования в области здравоохранения не привели к принятию реальных обязательств, и рекомендации ВОЗ по ускорению исследований и разработок сосредоточены на модели координации сверху вниз, возглавляемой ВОЗ, мало обращаясь к конечным пользователям исследований .

Но если научные исследования заслуживают доверия как средство улучшения здоровья людей и увеличения стоимости медицинских расходов, а также как неотъемлемую часть медицинского обслуживания, а не как непозволительную роскошь, то, возможно, африканские лидеры будут более охотно делать такие обязательства.

С присуждением Нобелевской премии по экономике 2019 года западным экономистам, борющимся с бедностью в СНСД с помощью данных, полученных от РКИ, настало время для мирового сообщества и национальных лидеров инвестировать в аналогичный, но в то же время другой тип потенциала: прагматические исследования на местном уровне. инфраструктура для обучения системам здравоохранения.

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Наверх